Mehr als tausend Menschen in der Tschechischen Republik werden wegen Hämophilie oder einer Blutgerinnungsstörung behandelt. Obwohl dies im Vergleich zu anderen Krankheiten eine kleine Patientengruppe ist, übersteigt die durchschnittliche jährliche Behandlung von Hämophilie 600.000 SEK. Gentherapie bringt Hoffnung.

Am 17. April begehen wir jedes Jahr den Welthämophilietag. Die erbliche und leider immer noch unheilbare Krankheit Hämophilie wird in zwei Gruppen eingeteilt. Das heißt, für Typ A und Typ B. Ungefähr 85 Prozent der Hämophilie-Patienten haben eine Typ-A-Erkrankung, die restlichen fünfzehn Prozent sind Typ B.

zur Entwicklung Hämophilie Typ A ist gekennzeichnet durch einen Mangel des sogenannten antihämophilen Globulins, also Faktor FVIII, oder eine Verringerung seiner funktionellen Aktivität aufgrund einer Mutation im Gen für diesen Faktor. Mediziner sprechen von Hämophilie B, wenn die funktionelle Aktivität von Faktor IX fehlt oder herabgesetzt ist.

Bis heute ist die am weitesten verbreitete Art der Behandlung von Hämophilie der Ersatz von Gerinnungsfaktoren durch intravenöse Injektionen. Der Patient verabreicht sich den Gerinnungsfaktor auch vorbeugend, dh in regelmäßigen Abständen, selbst. Die zweite Option ist die Behandlung „à la carte“. Der Patient injiziert den Gerinnungsfaktor, wenn die Blutung auftritt.

Was empfiehlt die World Federation of Hemophilia?

Der Weltverband für Hämophilie bevorzugt eine prophylaktische Behandlung, dh eine vorbeugende Behandlung. Ihrer Meinung nach reduziert dies nachweislich die Zahl der Blutungsfälle und schützt die Patienten vor Gelenkerkrankungen.

„In der Faktorersatztherapie werden üblicherweise Faktoren mit einer Standardhalbwertszeit verwendet. Sie werden Patienten mit Hämophilie A in der Regel dreimal pro Woche verabreicht, bei manchen Kindern sogar öfter. Bei Hämophilie B zweimal pro Woche“, sagt über die Behandlung von Hämophilen Ester Zápotocká von der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der 2. Medizinischen Fakultät der Universität Warschau und des Universitätsklinikums Motol.

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Eine weitere therapeutische Option sind ihrer Meinung nach modernste Medikamente mit langer Halbwertszeit, die es ermöglichen, die Intervalle zwischen einzelnen Anwendungen zu verlängern. Und so reduzieren sie die Anzahl der verabreichten Injektionen. Gleichzeitig wird der notwendige Blutungsschutz des Patienten aufrechterhalten.

„Die Behandlung mit Langzeitfaktor ermöglicht die individuelle Gestaltung eines Behandlungsplans nach den aktuellen Bedürfnissen des Patienten, ohne ihn mit zusätzlichen Anwendungen zu überfordern. Die Zukunft der Hämophilie-Versorgung wird sicherlich von einer nicht-faktorbasierten Behandlung beeinflusst werden.“ liefert Ester Zápotocká für die Behandlung von Hämophilen.

Medikamente für Bluter werden aus Blutplasma hergestellt.

Die am häufigsten verabreichten Hämophilie-Medikamente enthalten heute Plasmagerinnungsfaktoren und werden aus Blutplasma hergestellt. Die einjährige Therapie eines Hämophiliepatienten erfordert mehr als tausend Blutplasmaentnahmen, um genügend Gerinnungsfaktor bereitzustellen, um Blutungen zu stoppen. Arzneimittelhersteller beziehen Blutplasma sowohl von Krankenhaussammelstellen als auch von privaten Plasmapheresezentren. Interessant ist, dass nur vier europäische Länder die Entnahme von Blutplasma in privaten Zentren erlauben. Österreich, Deutschland, Ungarn und Tschechien.

„Wenn es nicht vier Länder in Europa gäbe, darunter Tschechien, könnte ein großer Teil der Patienten in Europa ein großes Problem haben. Einige sehr wichtige Präparate auf der Basis von Blutplasma, wie Medikamente für Bluter, Medikamente für einige Krebspatienten und viele andere Indikationen könnten aufgelistet werden, sie sind möglicherweise nicht für jedermann und in ausreichenden Mengen verfügbar.“ sagt der Chefarzt eines der inländischen Plasmapheresezentren, Martin Toman.

Der tschechische Blutplasmaspender ist ein wichtiger Spender

Aus diesen Zentren wird Blutplasma in tiefgefrorenem Zustand zur Herstellung unzähliger, oft lebenswichtiger Medikamente verschickt. Und der Anteil der daraus hergestellten Präparate nimmt zu.

„Das für seine Herstellung so notwendige Blutplasma müsste, so scheint es, aus Übersee importiert werden. Und das deckt möglicherweise nicht den gesamten Bedarf für seine Produktion“, warnt der Arzt.

Gentherapie in der Behandlung von Hämophilie

In der pharmazeutischen Entwicklung und in manchen Fällen sogar in der klinischen Praxis sind erste Erfolge der gentherapeutischen Behandlung sichtbar. Und sie könnten auch die Behandlung von Hämophilie beeinflussen. Während der gentherapeutischen Behandlung werden genetische Informationen erzeugt und an die ausgewählte Zelle geliefert. Entweder in vivo sind Zellen ständig Teil des Körpers, oder in vitro werden Zellen aus dem Körper entfernt und nach der Gentherapie an ihren Platz im Körper zurückgebracht. Auch wenn es für die Krankenkassen eine sehr teure Behandlung ist, kann sie sich letztendlich für das Gesundheitssystem lohnen. Insbesondere die Behandlung von Blutern ist eine der teuersten.

„Die Höhe der Kosten variiert mit der Menge eines speziellen und extrem teuren Medikaments für einen bestimmten Patienten. Für den einen kann die Behandlung Zehntausende Kronen kosten, für einen anderen Patienten sogar Zehnmillionen Kronen.“ erklärt der Sprecher der Allgemeinen Krankenversicherungsgesellschaft der Tschechischen Republik [VZP ČR] Viktoria Plivova.

Die Gentherapie ist ein Hit, der die Menschheit verändern wird

Die Behandlung von 1.366 registrierten Hämophilen im vergangenen Jahr kostete fast 850 Millionen SEK. Die Versicherungsgesellschaft zahlte durchschnittlich 621.000 SEK für die Behandlung eines Patienten. Das ist eine Steigerung von 26 Prozent im Fünfjahresvergleich. Ein Jahr zuvor, im Jahr 2021, zahlte VZP CR fast 762 Millionen SEK für Medikamente für 1.362 Patienten. Und im Jahr 2020 behandelte er 1.337 Bluter für fast 800 Millionen Kronen.

Die Anzahl der VZP-CR-Klienten mit Hämophilie und die Kosten ihrer Behandlung

[Zdroj: VZP ČR]

Aufgrund der weitreichenden Auswirkungen der Krankheit werden Hämophilie-Patienten auch von anderen Fachärzten betreut. Am häufigsten in den Bereichen Orthopädie, Rehabilitation, Zahnmedizin und Psychologie.

–VRN–